本日は希少疾病用医薬品指定を獲得したRuxoprubartを掘っていきます。それにしても〜マブじゃない抗体薬増えてきましたね〜

作用機序

Ruxoprubart（NM8074）は、特に発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療に焦点を当てた、補体系の代替経路を標的とする新しいヒト化抗Bbモノクローナル抗体です。

この薬剤は、補体系の代替経路（第二経路）を選択的に阻害することで作用します。

PNHは、補体系の代替経路の異常が主要な原因であり、低PNH赤血球クローンサイズ、溶血、ヘモグロビン尿、低ヘモグロビンレベル、LDH値の上昇などの特徴を持ちます。

Ruxoprubartは、補体タンパク質Bbに結合し、代替経路を阻害します。結果、この抗体は代替経路のみに特異的に作用することが可能です。

ちょっとイメージしにくいと思います。
こちらのサイトがわかりやすいです。
一度ご覧ください。

この中にある経路の右側のみを阻害するので
感染症により関わる
左側の古典的経路を維持することができます。

まとめるとRuxoprubartの作用機序は、

PNHにおいて代替経路の異常活性化が主要な病態
→代替経路の重要構成因子であるBbタンパク質に対して特異的に結合活性を阻害
→古典的経路を維持し、感染症への防御能力を保ちつつ、PNHの治療

こんな感じです。