ゾルゲンスマとは何か？

ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬です。SMAは、SMN1遺伝子の変異によって発症する遺伝性疾患で、運動神経細胞が徐々に失われ、筋力が低下していく病気です。ゾルゲンスマは、SMN1遺伝子を補充することで、運動神経細胞の機能を回復させ、SMAの進行を抑える効果があります。

ゾルゲンスマは、アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療薬です。AAVは、ヒトに感染しないウイルスの一種で、遺伝子治療に用いられることもあります。ゾルゲンスマでは、SMN1遺伝子をAAVに組み込み、患者さんの静脈内に投与します。AAVは、運動神経細胞に到達し、SMN1遺伝子を細胞内に取り込みます。SMN1遺伝子は、SMNタンパク質をコードしています。SMNタンパク質は、運動神経細胞の機能を維持するために必要なタンパク質です。ゾルゲンスマによってSMN1遺伝子が補充されることで、SMNタンパク質の量が増え、運動神経細胞の機能が回復します。

ゾルゲンスマは、2019年に米国で承認され、2020年に日本でも承認されました。ゾルゲンスマの投与対象は、SMAの診断を受けた生後18か月未満の患者さんです。ゾルゲンスマは、1回の投与で効果が期待できるため、早期の投与が重要です。

ゾルゲンスマの臨床試験では、SMAの進行を抑える効果が確認されています。また、ゾルゲンスマの投与を受けた患者さんの中には、歩行や座位保持などの機能が改善した例もあります。ゾルゲンスマは、SMAの治療に画期的な効果をもたらす可能性を秘めた薬剤です。

ゾルゲンスマの投与による副作用としては、発熱、頭痛、嘔吐、下痢、白血球減少症などが挙げられます。また、ゾルゲンスマは高額な薬剤であり、1回の投与に数億円かかるとされています。

ゾルゲンスマの米国と日本における薬価は？

ゾルゲンスマの米国における薬価は、2125万ドル（約25億円）です。これは、米国で承認されている医薬品の中で最も高額な薬価です。ゾルゲンスマは、1回の投与で効果が期待できるため、1回の投与で治療が完了します。

日本におけるゾルゲンスマの薬価は、1億6707万7222円です。これは、日本で承認されている医薬品の中で最も高額な薬価です。日本でも、米国と同様に、1回の投与で治療が完了します。

ゾルゲンスマの薬価は、その治療効果の高さから、高額に設定されています。しかし、高額な薬価は、患者さんやその家族の経済的負担となり、治療の普及を阻害する可能性もあります。そのため、ゾルゲンスマの薬価は、今後も議論の対象となると考えられます。

2023年11月現在、ゾルゲンスマは、日本と米国のほか、欧州、カナダ、イスラエル、オーストラリアなど、世界20カ国以上で承認されています。

米国及び日本における脊髄性筋萎縮症の推定患者数は？

米国における脊髄性筋萎縮症（SMA）の推定患者数は、約15,000人です。これは、米国の人口約3億3,000万人のうち、約0.005％に相当します。

SMAは、SMN1遺伝子の変異によって発症する遺伝性疾患で、運動神経細胞が徐々に失われ、筋力が低下していく病気です。SMAの重症度には、I型からIV型の4つのタイプがあります。I型は、最も重症なタイプで、生後数か月で呼吸や嚥下などの機能が低下し、死亡する可能性もあります。IV型は、最も軽症なタイプで、成人になっても比較的軽度の症状で過ごすことができます。

米国では、SMAの患者数は年々増加しています。これは、SMAの早期診断と治療の普及が進んでいるためと考えられています。

日本におけるSMAの推定患者数は、約1,000人です。これは、日本の人口約1億2,600万人のうち、約0.008％に相当します。

日本でも、米国と同様に、SMAの患者数は年々増加しています。

SMAの患者数は、国によっても異なりますが、概ね人口100万人あたり10～20人程度とされています。

脊髄性筋萎縮症が増加する原因は？

脊髄性筋萎縮症（SMA）が増加する原因としては、以下の2つが考えられます。

1. 遺伝子検査の普及

SMAは、常染色体劣性遺伝によって発症する疾患です。そのため、両親のどちらかがSMAの保因者である場合、子供がSMAを発症するリスクは25％となります。

近年、遺伝子検査の普及により、SMAの保因者を早期に発見できるようになってきました。そのため、SMAを発症するリスクのある家族で遺伝子検査を受けた結果、保因者であることが判明するケースが増えています。

1. 早期診断と治療の普及

SMAは、早期に診断・治療を行うことで、重症化を抑制することが可能と考えられています。近年、SMAの早期診断と治療の普及が進んでおり、そのためにSMA患者数が増加していると考えられます。

具体的には、以下の2つの要因が考えられます。

• 新生児マススクリーニングの導入

米国では、2016年から新生児マススクリーニングでSMAの検査が行われるようになりました。これにより、SMAの早期発見が可能となり、治療の開始が早まりました。

日本でも、2023年から新生児マススクリーニングでSMAの検査が導入される予定です。

• 遺伝子治療薬の登場

2019年に、ゾルゲンスマという遺伝子治療薬が米国で承認されました。ゾルゲンスマは、SMAの進行を抑える効果が期待できる薬剤です。

ゾルゲンスマの登場により、SMAの早期治療が可能となり、患者数が増加したと考えられます。

なお、SMAの患者数は、国によっても異なりますが、概ね人口100万人あたり10～20人程度とされています。

疾患自体が増えたのではなく、受診機会が増えたこと、疾患の検出が容易になったことでしょうか？

はい、その通りです。SMAの患者数が増加している原因としては、疾患自体が増えたのではなく、受診機会が増えたこと、疾患の検出が容易になったことが考えられます。

具体的には、以下の2つの理由が挙げられます。

1. 遺伝子検査の普及

SMAは、常染色体劣性遺伝によって発症する疾患です。そのため、両親のどちらかがSMAの保因者である場合、子供がSMAを発症するリスクは25％となります。

近年、遺伝子検査の普及により、SMAの保因者を早期に発見できるようになってきました。そのため、SMAを発症するリスクのある家族で遺伝子検査を受けた結果、保因者であることが判明するケースが増えています。

1. 早期診断と治療の普及

SMAは、早期に診断・治療を行うことで、重症化を抑制することが可能と考えられています。近年、SMAの早期診断と治療の普及が進んでおり、そのためにSMA患者数が増加していると考えられます。

具体的には、以下の2つの要因が考えられます。

• 新生児マススクリーニングの導入

米国では、2016年から新生児マススクリーニングでSMAの検査が行われるようになりました。これにより、SMAの早期発見が可能となり、治療の開始が早まりました。

日本でも、2023年から新生児マススクリーニングでSMAの検査が導入される予定です。

• 遺伝子治療薬の登場

2019年に、ゾルゲンスマという遺伝子治療薬が米国で承認されました。ゾルゲンスマは、SMAの進行を抑える効果が期待できる薬剤です。

ゾルゲンスマの登場により、SMAの早期治療が可能となり、患者数が増加したと考えられます。

つまり、SMAの患者数が増加しているのではなく、SMAの検出率が高まっていると考えられます。

米国において、ゾルゲンスマの使用みおいて何か行政等からのサポートはありますか？

はい、米国においては、ゾルゲンスマの使用にあたり、以下の行政等からのサポートがあります。

• メディケイド

メディケイドは、低所得者向けの医療保険制度です。ゾルゲンスマは、高額な薬剤ですが、メディケイドの対象となる患者さんであれば、保険で費用を負担することができます。

• 米国小児病院協会（AAP）

AAPは、米国の小児病院を代表する団体です。AAPは、ゾルゲンスマの使用を推奨しており、ゾルゲンスマの使用にかかる費用の一部を助成するプログラムを実施しています。

• ソーシャルセキュリティ庁（SSA）

SSAは、障害者年金の支給を行う機関です。ゾルゲンスマの投与により、障害者年金の受給対象となる可能性もあります。

また、米国では、SMA患者を支援する民間団体も活動しています。これらの団体は、ゾルゲンスマの使用にかかる費用の助成や、患者さんやその家族の支援を行っています。

具体的には、以下の団体が挙げられます。

• SMA Foundation

• SMA News Today

• SMA Cares

なお、2023年11月現在、ゾルゲンスマの使用は、米国では保険適用となっています。

自己負担はいくらくらいでしょう？

米国におけるゾルゲンスマの薬価は、2125万ドル（約25億円）です。しかし、保険適用となるため、自己負担額は、保険会社や保険プランによって異なります。

一般的には、自己負担額は、患者さんの年齢や所得、保険プランによって決まります。また、一部の保険会社では、自己負担額を定額で設定しているところもあります。

具体的には、以下の例が挙げられます。

• メディケイドの対象となる患者さん

メディケイドの対象となる患者さんであれば、自己負担額は、原則として無料です。

• 米国小児病院協会（AAP）の助成プログラムの対象となる患者さん

AAPの助成プログラムの対象となる患者さんであれば、自己負担額は、最大1万ドル（約115万円）です。

• ソーシャルセキュリティ庁（SSA）の障害者年金の受給対象となる患者さん

ソーシャルセキュリティ庁（SSA）の障害者年金の受給対象となる患者さんであれば、自己負担額は、最大20％です。

なお、米国では、SMA患者を支援する民間団体も活動しています。これらの団体は、ゾルゲンスマの使用にかかる費用の助成を行っています。そのため、自己負担額がゼロになる可能性もあります。

また、ゾルゲンスマの薬価は、今後も下がっていく可能性があります。そのため、自己負担額も下がっていくと考えられます。

メディケイドの対象条件は？

米国のメディケイドの対象条件は、州によって異なります。一般的には、以下の条件を満たす必要があります。

• 所得制限

メディケイドは、低所得者向けの医療保険制度です。そのため、所得制限を満たす必要があります。所得制限は、州によって異なりますが、一般的には、世帯収入が貧困ラインの138％以下である必要があります。

• 資産制限

メディケイドは、資産制限も設けています。資産制限は、州によって異なりますが、一般的には、世帯資産が一定額以下である必要があります。

• 市民権または合法的な永住権

メディケイドは、米国の市民権または合法的な永住権を持っている必要があります。

• 特定の障害者

特定の障害者である場合、所得制限や資産制限が緩和されることがあります。

具体的には、以下の障害者が対象となる場合があります。

* 障害者年金の受給対象者
* 重度の障害者
* 妊婦
* 乳幼児

また、州によっては、独自の対象条件を設けている場合があります。

例えば、カリフォルニア州では、19歳未満の児童は、所得制限や資産制限に関係なく、メディケイドの対象となります。

なお、メディケイドの申請は、各州の保健福祉局で行います。

メディケイドが設定されたのはいつからですか？

メディケイドは、1965年に制定された「メディケア・メディケイド法」に基づき、1966年から実施されています。

「メディケア・メディケイド法」は、米国の社会保障制度の一部として制定されたもので、高齢者や障害者、低所得者向けの医療保険制度です。

メディケイドは、低所得者向けの医療保険制度として、障害者、妊婦、乳幼児、障害児、低所得高齢者、低所得の妊婦を対象としています。

メディケイドの創設は、米国の医療保険制度の充実に大きく貢献しました。

オバマケアとの違いは？

オバマケアとメディケイドは、どちらも米国の医療保険制度ですが、その対象者や給付内容には、いくつかの違いがあります。

項目オバマケアメディケイド対象者18歳以上で、所得制限を満たす者低所得者、障害者、妊婦、乳幼児、障害児、低所得高齢者、低所得の妊婦給付内容医療保険、医療費の負担軽減、予防接種、歯科治療、眼科治療など医療保険、医療費の負担軽減、予防接種、歯科治療、眼科治療など運営主体民間保険会社、州政府、連邦政府各州政府

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オバマケアは、2010年に成立した医療保険改革法です。オバマケアでは、18歳以上で、所得制限を満たす者を対象に、医療保険の加入を義務付けています。オバマケアで加入可能な保険プランは、民間保険会社が提供するものですが、政府が定めた一定の基準を満たす必要があります。

一方、メディケイドは、1965年に制定された「メディケア・メディケイド法」に基づく医療保険制度です。メディケイドは、低所得者、障害者、妊婦、乳幼児、障害児、低所得高齢者、低所得の妊婦を対象としています。メディケイドの運営は、各州政府が行っています。

オバマケアとメディケイドの大きな違いは、対象者の所得制限です。オバマケアは、所得制限を満たす者を対象としていますが、メディケイドは、低所得者を対象としています。

また、運営主体も異なります。オバマケアでは、民間保険会社が保険プランを提供していますが、メディケイドは、各州政府が運営しています。

なお、オバマケアとメディケイドは、共に米国の医療保険制度の充実に大きく貢献しています。オバマケアは、加入率の向上に貢献し、メディケイドは、低所得者や障害者の医療保障の拡充に貢献しています。

オバマケアに反対していた政治家の反対根拠はなんでしょう？

オバマケアに反対していた政治家の反対根拠は、大きく分けて以下の3つが挙げられます。

1. 政府の医療保険への介入

オバマケアは、政府による医療保険への介入を拡大する内容となっています。そのため、政府の介入を嫌う保守派の政治家は、オバマケアに反対しました。

1. 医療保険料の増加

オバマケアでは、医療保険の加入を義務付けています。そのため、保険料の負担を増やすことを懸念する政治家は、オバマケアに反対しました。

1. 経済への悪影響

オバマケアは、政府の財政負担が増大する可能性があります。そのため、経済への悪影響を懸念する政治家は、オバマケアに反対しました。

具体的には、以下の政治家がオバマケアに反対していました。

• 共和党のジョン・マケイン上院議員

• 共和党のミット・ロムニー上院議員

• 共和党のロン・ポール上院議員

• 共和党のマーク・ルビオ上院議員

また、保守派のシンクタンクや団体も、オバマケアへの反対運動を展開しました。

オバマケアは、2010年に成立しましたが、その後もオバマケアに反対する政治家や団体は存在しています。

オバマケア成立後、何か大きな問題はありましたか？

オバマケア成立後、以下の大きな問題が発生しました。

• 保険料の高騰

オバマケアでは、医療保険の加入を義務付けていますが、そのために保険料が高騰する懸念がありました。実際に、オバマケア成立後、保険料は上昇しました。

• 保険の選択肢の減少

オバマケアでは、政府が定めた一定の基準を満たす保険プランのみが販売可能となりました。そのため、保険の選択肢が減少し、消費者の不満が高まりました。

• 医療費の抑制が進まない

オバマケアでは、医療費の抑制を目的とした施策が盛り込まれましたが、医療費の抑制は進まない状況が続いています。

これらの問題は、オバマケアの課題として指摘されています。

また、オバマケアは、共和党の反対により、一部の施策が修正されるなど、その内容が変更されています。そのため、オバマケアの本来の目的が達成されているかどうかについても、議論があります。

なお、オバマケアは、成立から10年が経過した2020年には、加入率が全人口の約9割に達するなど、一定の成果を上げています。しかし、依然として課題も残されており、今後も議論が続くことが予想されます。

オバマケアを修正するとしたら、何でしょうか？

オバマケアを修正するとしたら、以下の点が挙げられます。

• 保険料の上昇抑制

オバマケアでは、医療保険の加入を義務付けていますが、そのために保険料が高騰する懸念があります。保険料の上昇を抑制するためには、以下の施策が考えられます。

* 政府による補助の拡大
* 保険料の引き下げを促す規制の緩和
* 保険料の算定方法の見直し

• 保険の選択肢の拡大

オバマケアでは、政府が定めた一定の基準を満たす保険プランのみが販売可能となりました。そのため、保険の選択肢が減少し、消費者の不満が高まっています。保険の選択肢を拡大するためには、以下の施策が考えられます。

* 政府による規制の緩和
* 消費者のニーズを反映した保険プランの開発

• 医療費の抑制

オバマケアでは、医療費の抑制を目的とした施策が盛り込まれましたが、医療費の抑制は進まない状況が続いています。医療費を抑制するためには、以下の施策が考えられます。

* 医療費の透明化の推進
* 医療サービスの効率化
* 医療費の支払い方法の見直し

これらの修正案は、いずれも、オバマケアの課題を解決するために有効な施策として考えられます。しかし、それぞれの施策には、メリットとデメリットがあるため、慎重に検討する必要があります。

また、オバマケアの修正は、政治的にも難しい課題です。共和党は、オバマケアの廃止を主張しており、民主党は、オバマケアの維持を主張しています。そのため、オバマケアの修正は、両党の合意が得られなければ、実現が難しいと考えられます。