こんにちは、半兵衛です。

早速、前回の続きに行きましょう！

3. 筋ジストロフィーを治療できるかもしれないを詳細に

前回、引用した参考論文のとおり――

筋ジストロフィーのマウスモデルをCRISPRを用いて治療する[1]

と書きました。

そして、研究結果が――

筋ジストロフィー症状前のマウスを用意し、遺伝子をよろしくしてくれる技術により、マウスの筋萎縮と筋麻痺の症状を予防する効果が示されたのです。
さらに、筋ジストロフィーの症状を示すマウスにおいても効果が認められた。

だいぶ、端折って記述しました。

これを正確に言うと――

先天性筋ジストロフィー1A型の症状が生じる前のマウスを用意し、CRISPRを介した遺伝子活性化系の処置により、筋萎縮と筋麻痺の症状を予防する効果が認められた。
さらに、先天性筋ジストロフィー1A型の症状を示すマウスにおいても効果が認められた。

これを見た時、知らない単語の羅列に頭の中が「？？？」でした(笑)

先天性筋ジストロフィー1A型は、先天性筋ジストロフィーの一種[2]というのは何となくわかります。

しかし、CRISPRはなんやそれ？？
となったので調査しました。

4. CRISPR

CRISPR（クリスパ）とはWikipedia[3]より――

CRISPR [ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat ]
CRISPRは数十塩基対の短い反復配列を含み、原核生物における一種の獲得免疫系として働く座位である。配列決定された原核生物のうち真正細菌の4割と古細菌の9割に見出されており、プラスミドやファージといった外来の遺伝性因子に対する抵抗性に寄与している 。

えっ、日本語？？
となる文言ですね(笑)

ここでCRISPRを優しく解説している動画[4]を見て説明したいと思います。

CRISPRとは――

・2013年、Netureで発表された新しい遺伝子改変技術
・ヒトゲノムのいかなる部位を正確に編集できる
・あらゆる動物細胞において、選択的に遺伝子を無機能化したり変更できる
・DNAを切る分子はさみで遺伝子工学を改革
・癌や遺伝性疾患の治療における遺伝子療法の発展に期待されている

※ヒトゲノム：遺伝情報の1セット

この5つを理解すればいいのではないでしょうか。
それ以上は専門的な知識なのでやめましょう...

少しは理解できたでしょうか？

今後、遺伝子工学の研究に期待したいですね！

5. 参考文献

[1]

[2]

[3]

[4]