【根拠】 吸入型顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）は、非結核性抗酸菌症（NTM）感染症の潜在的な免疫調節治療として提案されています。

【目的】 このオープンラベル、非比較的なパイロット試験は、治療に抵抗性のある肺NTM感染症（マイコバクテリウム・アビウム複合体 [MAC] およびM. abscessus [MABS]）の患者における、吸入型GM-CSF（モルグラモスチムネブライザー溶液）の有効性と安全性を、既存のガイドラインに基づく治療（GBT）との併用、またはGBTを効果の不足または耐容性の問題で中止した患者における単独療法として調査しました。

【方法】 抵抗性のあるNTM感染症（MAC、n=24; MABS、n=8）の成人患者32名が、GBTを継続している（n=16）としていない（n=16）2つのコホートに分けて募集されました。ネブライザー化されたモルグラモスチム300μg/日が48週間にわたって投与されました。治療中および治療終了後12週間に4週間ごとに、喀痰培養および塗抹標本と臨床評価（6分間歩行距離、症状スコア、生活の質-気管支拡張症質問票スコア、体重）が収集されました。主要評価項目は、治療期間中に3回連続して月間の培養が陰性となる喀痰培養の転換でした。

【結果】 8名の患者（25%）が治療中に培養転換を達成しました（MAC感染の患者7名[29.2%]、MABS感染の患者1名[12.5%]）；このうち4名の患者では、治療終了後も持続しました。MAC感染の24名の患者のうち、追加の4名の患者が部分的な反応を示し、治療開始時に塗抹陽性から治療終了時に塗抹陰性に転換し、液体培養基での陽性反応までの時間が延長しました。これらの患者2名は、治療終了から陰性培養を維持しました。他の臨床的評価項目は変わりませんでした。重篤な有害事象は主に肺の悪化またはNTM感染症の悪化でした。治療関連ではない3件の死亡が報告されました。

【結論】 重症NTM病の患者集団において、モルグラモスチムは安全であり、良好な耐容性が示されました。MAC感染の患者における喀痰培養転換
率（29.2%）は、GBTのみで管理された類似の抵抗性MACコホートで報告されているよりも高かった。MABS感染に対する利益は少なかった。重大な安全上の懸念は特定されませんでした。より大きなコホートでのさらなる評価が正当化されます。

**臨床試験はwww.clinicaltrials.gov（NCT 03421743）に登録されています。**

**キーワード:** 抗酸菌; 治療; 顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子