毎回どっちがどっちだっけとなる英語貧民なので一回まとめておこうと思います．

Effectiveness

研究中の介入が最適に実施されないことも含めた効果
この言葉はアウトカム（費用対効果や患者アウトカム）を内包している
RCTでいうところの，割り付けられたことの効果（Intention to treat effect）

Efficacy

理想的な環境下での介入の効果
RCTにおけるtreatment 自体の効果

どちらがいいの？

1962年にFDAでは薬はEffectivenessでなくてはならないとActをだしており，Efficacyを見たとに，Effectivenessを測定する必要があると考えられている．

また，Effectiveness が治療効果の最も現実的な尺度でもある．

ITT effectの問題点

そんなわけで，RCTのITTが一番大事と教わることが多いが，これにも議論があるらしい（先日のWhat ifで学習）

問題点1．そもそもRCT での遵守状況が実際の生活における遵守状況と同じとは限らない
例）研究に参加するとモニターされることにより遵守状況が良くなる
例）薬剤に効果があるとわかれば，遵守状況が良くなる
問題点2．実生活では，患者も医師も治療を受けたことを知っているため，二重盲検試験はEffectivenessの測定を妨げる（真のEffectivenessは医師や患者の行動変容も含む）
問題点3．多くの人は患者はPer-protocol effect に関心がある
Waldmann, M. R., & Hagmayer, Y. (2001). Estimating causal strength: The role of structural knowledge and processing effort. Cognition, 82(1), 27-58.

これまでITTマンセーで教えてきたからちょっと考え方を改めないと．