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ALS、運が良ければ助かると思っています。現在アメリカには200以上の治療薬候補がパイ…

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ALS、運が良ければ助かると思っています。現在アメリカには200以上の治療薬候補がパイプラインにあるといわれ、政府主導で「現患者」を救おうと新薬開発を急いでいます。神経変性疾患を他の難病と切り分け新薬開発を急いでいます。日本も先進国らしく「政府のリーダーシップ」が不可欠です。

大リーグ全球団によるALS患者支援活動、6月2日のルーゲリックデー、

6月下旬に世界ALSデーという日があることは、とある記者の方から聞いて知っていましたが、それとは別にアメリカでは6月2日（日本時間本日6月3日）は「ルーゲリック・デー」という日があることを今日、ひまわりさんのブログで知って、学びました。その流れでインターネットで調べてみました。 ご存じの方も多いと思いますが、アメリカではALSをルーゲリック病ともいいます。ルーゲリックは1941年にALSで亡くなった有名な大リーグの野球選手です。彼は1925年6月2日にニューヨークヤンキーズ

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    • 「ALSは発症前に始まっている」コロンビア大学三本先生のプレゼンテーション、

      アメリカで活躍する有名な日本人のALS専門の医師、コロンビア大学の三本先生がプレゼンするビデオです。3日前にアップロードされています。アメリカでもALS専門のトップクラスの医師として認められている著名なシニアクラスの先生です（シニアという意味は年齢が高いということではなく、職位高いという意味です）。年齢は70才のようですが、まだまだご活躍されているようです。コロンビア大学のウエブによると、同氏は東邦大学医学部を卒業された後、数年して渡米され、ジョンホプキンズ大学でのインターン

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      • 米FDA、ALS幹細胞治療NurOwnに関する諮問委員会会議を開催、

        開催日程は未定ですが、比較的近い段階でFDAはブレインストーム社の幹細胞治療NurOwnの新薬申請を受理すべきかどうかについて審議する諮問会議を開くことを決定しています。3月27日に同社が発表しており、それを受けたメディアの記事も確認できます。 ALS幹細胞治療NurOwnについて昨年11月11日に書かせていただいていますが、FDAから新薬申請を却下された時点で、当方は当時ブレインストーム社のNurOwnが再起する可能性は低いという結論で締めくくっていました。実際当時株もロ

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        • 彼女のALSストーリー

          昨日ご紹介させていただいたアメリカのALS患者団体の一つである団体名「Her ALS Story（彼女のALSストーリー）」のホームページを見ると、みなさん若いのに頑張っているな、と自然に応援したくなります。同病者としては、なおさらです。 みなさんも是非クリックしてみてください。メンバー全員顔写真付きで紹介されています。こんなに多くの若い女性患者が戦ってるのです。（Our Stories） 彼女たちがおススメの日頃実生活での便利アイテムのセクション（ALS Life Hac

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          ALSは20代、30代でも発症する疾患です

          今回のポイントは、ALSは決して高齢者に限った病気ではない、ということです。 これは、アメリカのALS団体の一つである「Her ALS Story」 の3名がそれぞれの体験と活動紹介をするビデオです。ビデオの司会者のサンドラさんは、I AM ALSという有力な支援団体の共同設立者でもあり、一昨年の米議会でAMX0035 (リリブリオ)の早期承認の必要性と新薬アクセスの必要性を精力的に政府に訴えた方です。この方のおかげで、その後アメリカ政府はALS法を立法しましたし、FDAも

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          米FDA、SOD1型ALS 治療薬tofersenの認可を正式発表、

          予想通りです。 数時間前、米FDAはトフェルセンの認可を迅速承認(Accelerated approval)として正式発表しました。 トフェルセンの認可は脳神経治療の今後の道を大きく切り開くと評されています。SOD1遺伝子治療だけに留まらず、今後の新薬開発がさらに活性化していくことが見込まれています。それが米政府の意図でもあることが感じられます。 ニューロフィラメントが今後続く新薬開発へのバイオマーカーとしても標準的に使われることを意味すると言われています。依然として因果

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          米論文から京大ALS治療薬候補「ボスチニブ」を考える、

          ALSの治療薬候補「ボスチニブ」のリーダーである京都大学iPS細胞研究所の井上教授はこの論文をご存じだろうか？ アメリカの著名教授陣による論文（アメリカ神経学会 2016年）ですので恐らくご存じのはずです。 こちらの論文です： 論文の内容ですが、ALS患者の進行について一時的な進行停止や改善例の調査結果です。前回の記事の延長で検索していたら目に入り、改めて目を通した次第です。一部の内容は以前当方の記事（昨年11月28日）でも紹介させていただいています。 この論文による

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          ALSの進行速度・ピッツバーグ大学ALSセンターの説明

          当事者であれば、誰でも考えることだと思います。果たして自分の進行が速い方かどうか、これがある程度判れば、今後自分がどうすべきかということの一つの判断材料になるかもしれません。 昨日ある方のブログで、「医者から進行速度が速いと言われた」、という内容を目にしました。その先生の発言の根拠は分かりませんが、不適切な発言かもしれません。何故なら機能低下の進行速度は一定では無いと言われています。進行速度が速いと思われいても後に遅くなったり、逆も然りと説明されています。更には進行しない時

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          ALSの進行速度・ピッツバーグ大学ALSセンターの説明

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