米国現地のALS患者ネットワークで共有されていた記事をご紹介します。

●筆者
Stanley H. Appel(https://www.houstonmethodist.org/doctor/stanley-appel/)
・Stanley H. Appel神経学科長
・ヒューストンメソジスト神経研究所のMDA / ALSA ALS研究臨床センターの創設者(1982年、米国初のALSに特化したセンター)
●投稿名
Breakthroughs that may beat ALS [Opinion]
(訳:ALSに勝る可能性のある突破口[意見])
●投稿日
2019.5.9
●原文リンク
https://www.houstonchronicle.com/opinion/outlook/article/Breakthroughs-that-may-beat-ALS-Opinion-13834221.php

【本文】
今こそ、ルー・ゲーリック病として一般に知られているこの疾患を持つ人々への前例のない約束の時です。そして、それは毎年世界中で22万人以上の人々を襲います。専門のケアセンターは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の人々が長生きするのを助け、彼らの生活の質を向上させています。私たちはこの病気の進行を遅らせることができる2つのFDA承認薬を持っています、そして私たちは治療法につながる可能性のある突破口の瀬戸際にいます。

4分ごとに誰かがALSと診断され、この病気はすべての人に影響を与えます。ほとんどの人は、影響を受けた友人、親戚、隣人、または知り合いを知っています。 ALSは歩くこと、話すこと、食べること、そして呼吸することの自由を奪い、最終的には致命的ですが、毎日私たちのケアセンターにいる人々は並外れた回復力を示しています。 ALSの研究が急速に進歩していることを考えると、私たちが彼らの生活の質を向上させ、彼らの寿命を延ばすことができ、そしてさらなる病気の進行を遅らせることについて楽観的です。

製薬およびバイオテクノロジー企業はパイプラインに多くのALS薬を持っており、その中には後期段階の開発も含まれています。我々は今やALSのコードを解読するのを助けるために遺伝データを使用することができ、そしてALSにおいて役割を果たす新しい遺伝子の発見は急速に増加している。私たちは病気の過程をよりよく理解しているだけでなく、いくつかの形のALSを引き起こす突然変異遺伝子を遮断する技術を使った研究が進行中です。医者としてだけでなく研究者としても、私はより明るい未来を見ており、ALSの人々を願っています。

米国中の私たちのケアセンターで使用されている学際的なチームアプローチは患者がより長く生きるのを助けています。エビデンスに基づく治療基準を適用することで、患者の生活の質を改善し、平均で1年半から3年生きることができるようになることが研究によって示されています。彼らの長寿命は、呼吸を助けるための非侵襲的換気装置（換気装置ではなく）の早期使用、栄養の最適化、および適応装置の使用の増加、ならびに多数の問題に対処できるチームによる治療などの慣習に起因する。この特別なケアは、患者が愛する人と過ごす時間を増やし、子供が成長し、結婚し、そして孫を産むのを見る機会を提供します。

ALSの研究には何億ドルもの投資が行われてきました。その投資が成果を上げているので、私は心から満足しています。我々は、ALSの進行を遅らせる新薬の入手可能性を見いだし、治療法に近づくことを迫っています。私は楽観的です。なぜなら、バイオ医薬品会社の間でALSにはこれまでにない関心があり、後期臨床試験の4つを含む50以上の医薬品が開発中であるからです。

ALSが引き起こされる複数の方法を定義し、そして疾患プロセスを阻止するための戦略を開発することで、世界中の何百という学術研究グループによって新しい研究の道が探求されています。たとえば、私たちの研究チームは、炎症プロセスが運動ニューロン、筋肉制御に関与する脳および神経細胞を攻撃するのを阻止するためにALSの免疫システムを利用できるかどうかを調査しています。私達の焦点はALSで機能不全である細胞を取り替えるために拡大された機能免疫細胞を注入することにある。他の研究グループは、ALSを引き起こす遺伝子を編集または置換するための治療戦略を開発しています。

私たちはまた、他の神経筋疾患における主要な発見への希望も探しています。それは、過去4年間で7つの新しいFDA承認治療につながっています。 FDAが承認した史上初の疾患修飾治療法が現在、脊髄性筋萎縮症（SMA）に適用されており、有望な治療法もデュシェンヌ型筋ジストロフィーのパイプラインに含まれています。 ALSのように運動ニューロンを攻撃するSMAの子供たちは、ほんの数年前には生き残れなかったときに生きています。この病気で得られた洞察は、ALSの進行を止めるまたは遅らせるためのより効果的な治療法を見つけるという私たちの探求において私たちを助けるかもしれません。

ALS治療から治療法に移行する場合、共同作業が重要です。私たちは可能な限り一緒に働き、ALSに対するより多くの答えをより早く見つけるのに役立つ情報を共有しなければなりません。これらの答えは、研究機関、産業界、非営利団体、およびコンソーシアム間の共同作業によって見つけられる可能性があります。私たちが成功するためには、国民の支持も必要です。一緒に、私たちはこの病気を打ち負かすことができます。

アペルは、筋ジストロフィー協会、ヒューストンメソジスト神経研究所の共同理事、スタンレーH.アペル神経科の議長、およびヒューストンメソジスト病院のALSのペギーアンドゲイリーエドワーズ特別委員長の一員です。