ドラッグリポジショニング

国内4例目のiPS創薬からの医師主導治験(ALS)が始まります。

私がこのニュースをウォッチしているのは、
既存薬を別の病気の治療に転用する「ドラッグリポジショニング」という
方法論が利用されているからなんです。
既存薬を使うため安全性が確認された医薬品を利用することにより、
大幅に創薬・開発の効率が高めることができる知る人ぞ知る技術です。

さて、今回のニュースについてです。

iPS細胞と既存薬の転用を組み合わせた治療薬の開発が加速している。
京都大学などの

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第13回CiRAツアー 訪問記:人工多能性幹細胞研究の最前線を体感する

詳細は「第13回CiRAツアー 訪問記.pdf」を参照してください。

人工多能性幹細胞(induced pluripotent stem cell:iPSC)は人間の皮膚や血液細胞などの体細胞に、ごく少数の遺伝子を導入し、培養することで、様々な組織や臓器の細胞に分化する能力とほぼ無限に増殖する能力をもつ多能性幹細胞である(図01,1)。

図01.ヒト線維芽細胞由来人工多能性幹細胞(iPSC)。

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iPS創薬は着実に進んでいるんですね

iPS創薬を起源とした治験は、まだ国内3例目ではありますが、
iPS細胞を使った治療法を見つける取り組みは実を結びつつあるようです。
・1例目:京都大学病院が筋肉の難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)
・2例目:慶応大病院が進行性の難聴「ペンドレッド症候群」
まずは、記事の引用から始めます。

慶応義塾大学の研究チームは全身の筋肉が徐々に衰えていくALS(筋萎縮性側索硬化症)の治療につながる候

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医薬品の再就職「ドラッグリポジショニング」

この記事の締めくくりはこうあります。

武田薬品工業はアイルランドのシャイアーを約7兆円で買収することを決めた。世界の製薬各社は薬のタネを求めて高額での企業買収を競うが、実は自社の足元に眠れる宝が埋まっている可能性もある。それを丁寧に掘り返すことも製薬会社が生き残る道だ。

この締めくくりこそ、これからの新薬開発に不可欠な考え方を端的に表している。希少疾患の場合は特に、研究材料がほとんどない場合が

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