新薬を使える状況が海外ては違うのはご存知な方が多いと思います。
◯原因
『欧米では大人の開発時に小児向けの開発計画の策定義務付け』→小児医薬品ネットワーク支援事業の機能は不十分？
『患者数が少なく、採算が取れない』
→市場が縮小する小児領域に莫大な治験費は投入できない
『日本では小児の治験ができる医療機関が限られている』
→全国こども病院・成育医療センター、大学病院など55施設程度
『子どもの新薬の薬価上の評価が少ない』
→小児用の加算、インセンティブがない
◯がん遺伝子パネル検査
がんの遺伝子の特徴を調べオーダーメイド治療を可能にする
◯高額薬剤費
薬剤費が1000万円を超えるものもある中、遺伝子変異の有無、対応する遺伝子治療薬有無、新薬か従来薬の選択になると思います。